據香港《大公報》報道,家族性高膽固醇病人現在一般服用他汀類藥物,但無法“藥到病除”,若要尋找更適合的藥物,往往需要人體試藥,耗時較長。香港大學醫學院利用人類尿液提取干細胞,轉化為肝臟細胞,打入小鼠體內試藥后,成功證實新藥物可高效降低膽固醇。64歲的梁女士一共6個兄弟姐妹,4人的膽固醇較正常人高出一倍,使用新藥后,壞膽固醇降低6成。
梁女士(右)使用新藥后,壞膽固醇降低6成 大公報記者孫凌奕攝
香港大學醫學院內科學系講座教授謝鴻發20日表示,家族性高膽固醇血癥是一種由基因突變而引發的先天性疾病,可致冠心病提早發病,300人中便有1個。港大研究團隊于2013年展開研究,發現若利用病人的尿液提取干細胞,并轉化成為肝臟細胞,再注入小鼠的肝臟,讓小鼠代替病人試藥,結果證實新藥物“PCSK9抑制劑”對高膽固醇更高效,可將壞膽固醇降低6成。
梁女士是首批參加這實驗的人士,她于2003年發現膽固醇達11度,較普通人的五度高出一倍。她一直服用他汀類藥物,2011年出現心血管閉塞并接受“通波仔”手術(冠狀動脈再成形術)。她其后參加實驗計劃,只需抽血和驗小便,然后由小鼠代她試藥,她接受含有“PCSK9抑制劑”的生物針劑治療,壞膽固醇現已降低6成。
謝鴻發稱,每次制成一只試藥用的老鼠模型,費用需5萬至10萬元,現時PCSK9抑制劑費用昂貴,療程需1個月注射兩次針劑,一針收費2000元。研究團隊下一步希望降低價格,將針對肝臟的新藥測試,在動物模型上進行,希望兩年內開發可觀察長遠效果的兔子模型,擴展至治療其他肝臟疾病。
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