深化藥品審批改革：進口創新藥將接受境外臨床試驗數據

　　缺醫少藥是中國老百姓面臨的嚴峻事實。以抗癌新藥為例，中國患者往往需要等待超過5年，才能用上國外新療法。如今，這一局面將會得到有效扭轉。

　　中國醫藥行業迎來重大利好政策。10月8日，中共中央辦公廳和國務院辦公廳聯合印發《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》（以下簡稱《意見》）。這是繼2015年8月《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》之后，又一個深化藥品醫療器械審評審批制度改革的綱領性文件，對我國醫藥產業創新發展具有里程碑意義。

　　“作為醫藥創新企業我們倍感鼓舞，慶幸趕上了中國醫藥創新最好的時代。”貝達藥業股份有限公司董事長兼CEO丁列明在接受科技日報記者采訪時說。

　　丁列明表示，《意見》大力推進藥品監管制度改革，有望進一步加快新藥上市流程，滿足中國廣大老百姓的用藥需求。

　　臨床試驗

　　機構資格由認定改為備案

　　“《意見》的核心就是鼓勵創新，著力點在于解決公眾的用藥問題，讓公眾能用得上新藥，用得上好藥，當醫生在給患者治病的過程當中能夠有更多的選擇。”9日，國家食品藥品監督管理總局就《意見》相關情況舉行發布會，該局副局長吳湞在會上說。

　　長期以來，藥物審批的滯緩冗長，已很大程度制約藥物創新，業界一直呼吁改革。

　　對此，國家食品藥品監督管理總局藥品、化妝品注冊司司長王立豐表示，臨床試驗機構的資源相對緊缺，是制約我們藥品創新發展的一個深層次問題。

　　“此次改革第一項就是將臨床試驗機構資格認定改為備案制，這是我們臨床試驗改革的一項重要內容。”王立豐說，大家都知道，藥物研發最重要的一個環節就是臨床試驗，耗時時間長，投入成本高。當前，我國二級以上的醫療機構已經超過1萬家，三級以上的醫療機構有2000多家，但是現在能夠做藥物臨床試驗的機構通過認定的只有600多家，特別是能夠承擔Ⅰ期臨床試驗的機構僅有100多家，某種程度上成為醫藥創新的瓶頸。

　　王立豐認為，目前臨床試驗機構的認定不能滿足創新的需求，特別是現在臨床機構還承擔著大量的醫療任務，所以在臨床機構里面如果能夠分割出一些來承擔藥物臨床試驗，就顯得尤為重要。臨床試驗機構由認定改成備案，這樣可以減少環節，提高效率。

　　“這樣的改革，也調整了監管模式，將針對機構的認定改為圍繞試驗藥物全過程檢查，使臨床試驗監管的針對性更加明確、清晰，唯能力而不唯機構。”王立豐說，同時通過鼓勵社會力量投資設立臨床試驗機構等措施，切實拓展臨床試驗機構的數量，提高臨床試驗研究者的積極性，有效的緩解醫療和科研的矛盾。

　　新藥審批

　　接受境外臨床試驗數據

　　眾所周知，缺醫少藥是中國老百姓面臨的嚴峻事實。2004—2014年內的數據表明，全球創新藥物進入中國面臨嚴重的滯后問題。這段時間內，美國獲批的291個新分子實體（NME）只有79個成功進入中國，比例不到30%。即便獲批，這些新藥也往往需要經歷漫長的審批過程。以抗癌新藥為例，中國患者往往需要等待超過5年，才能用上這些療法。

　　如今，這一局面將會得到有效扭轉。

　　《意見》特別強調，要“加快臨床急需藥品醫療器械審評審批”，“鼓勵新藥和創新醫療器械研發，對國家科技重大專項和國家重點研發計劃支持以及由國家臨床醫學研究中心開展臨床試驗并經中心管理部門認可的新藥和創新醫療器械，給予優先審評審批”。同時，在新藥的審評審批過程中，境外的臨床試驗數據也能被用于申報注冊申請。

　　王立豐解釋說，在境外多中心臨床機構取得的臨床試驗數據，符合我國藥品注冊要求的，可以用于在我國申報注冊。目的是要減少重復試驗，降低研發成本，提高上市效率，讓我國百姓早日用上新藥。

　　“接受境外臨床數據不僅僅有利于國外的企業，也有利于國內的創新型企業，這是一個雙贏。”王立豐說，國內已有一批創新型企業走出了國門，到國外，特別是到美國、日本、歐盟等開展藥品注冊，他們在國外注冊，臨床試驗數據也可以用于在我國進行藥品注冊，這樣就可以減少重復臨床試驗，提高效率，降低研發費用，也可以減少一些國外藥在中國上市的延時期。

　　在丁列明看來，新政加快了醫藥創新與國際接軌，為中國患者盡早用上全球最新治療藥物增添了可能，也為中國創新藥走向全球鋪平了道路。如貝達于2014年與美國Xcovery公司達成戰略合作，共同研發新一代靶向抗癌藥“Ensartinib”，目前該藥物正在開展全球多中心Ⅲ期臨床研究，接受境外臨床試驗數據政策的推行將極大地節省新藥研發成本和上市時間，助力中國企業研發的創新藥在全球的同步上市，給全球的患者帶來福音。

　　專利保護

　　開展藥品專利期補償試點

　　“更讓我們為之振奮的是對創新者權益的保護，2015年和2016年我分別兩次向全國人大提交人大建議，呼吁加強對創新藥知識產權的保護，適當延長創新藥的有效專利期，非常欣慰地看到建議得到了國家的高度重視并開始落地。”丁列明說。

　　此次《意見》明確提出要探索建立藥品專利的鏈接制度，開展藥品專利期補償的試點，完善和落實數據保護制度。“這三者合在一起，是知識產權保護的組合拳，著力構建科學、系統的保護機制，采取積極主動的保護，有效保護專利權人的合法權益，激發創新活力。”吳湞說。

　　吳湞表示，藥品專利鏈接實際上就是把藥品的審批和專利關聯起來，因為藥品審批是食品藥品監管總局負責，專利糾紛涉及知識產權局以及知識產權法院，現在把它們關聯起來，目的就是在藥品審批過程當中，如果發現有專利侵權糾紛可以通過法院裁定解決，可以把專利糾紛和侵權風險解決在藥品上市之前，有利于保護專利權人的合法權益，提高專利的質量，也有利于降低仿制藥企業挑戰專利的市場風險。

　　專利期補償是指在行政審批過程當中占用了專利權人的時間，專利從研發開始到最后上市，審批時間越長，占用專利保護時間就越長，減損了專利權人的權益。為此，監管部門為占用的專利時間給予一些合理的補償。

　　“藥品知識產權保護的系列措施，完全符合我們國家建設創新型國家和促進醫藥產業創新發展的需求，對保護和激發我國正在蓬勃發展的民族醫藥創新活力，尤其是對我國特有的具有獨立自主知識產權的中藥領域，將會發揮極大的積極作用，全面的提升我國醫藥產業的創新發展。”吳湞強調。

　　相關鏈接

　　讓老百姓早日用上新藥

　　“此次《意見》的著力點是要解決公眾用藥的問題，讓公眾能用得上新藥，用得上好藥，讓醫生在給患者治病的過程當中能夠有更多的選擇。”吳湞9日說，解決公眾用藥問題，關鍵是創新。要盡快讓一些新藥上市，不僅僅是國內的新藥上市，包括國外的新藥也在中國盡快上市。這幾年來國家花了很大的力氣來抓藥品審評審批制度改革。

　　2014年國家食品藥品監督管理總局發布了《創新醫療器械特別審批程序（試行）》，對具有我國發明專利的，擁有自主知識產權，技術上具有國內首創、國際領先水平，并且具有顯著的臨床應用價值的創新產品，納入特別的審批通道。目前已經批準了29個產品上市。

　　2015年8月，國務院出臺《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》，藥品醫療器械審評審批改革大幕正式拉開。兩年來，一系列改革政策相繼出臺，一批創新藥和醫療器械優先獲準上市，藥品審評積壓得到基本解決。一項報告指出，自啟動改革以來，積壓的臨床申請和注冊申請數量已經從22000個銳減到8000個左右。

　　2016年，國家食品藥品監督管理總局又發布了《醫療器械優先審批程序》，對列入國家重大課題專項或者重點研發計劃的產品，也包括對治療罕見病、惡性腫瘤、老年人特有和多發的疾病，包括兒童專用的醫療器械納入優先審批程序。目前已經把8個產品納入優先審批范圍。

　　通過創新醫療器械的特別審批和醫療器械優先審批，降低了手術的創傷，滿足了特殊患者的診療需要，提高疾病早期發現的幾率，保證患者后期的及時治療。這些產品的上市，為臨床醫生提供了選擇，通過產品的供應降低了臨床的費用，使患者切身感受到改革的實惠。